Rocket Pharmaceuticals meldet Sicherheits-Update zu RP-A501: FDA stimmt Weg für erweiterte Phase-2 ab
Kurzüberblick
Rocket Pharmaceuticals hat am 03.08.2026 ein positives Sicherheits-Update zu RP-A501 bei Danon-Erkrankung veröffentlicht. Grundlage sind die ersten drei Patienten, die unter einem modifizierten Protokoll in der globalen Phase-2-Studie behandelt wurden.
Das Unternehmen berichtet, dass bislang keine relevanten Sicherheitsbedenken wie thrombotische Mikroangiopathie (TMA) oder ein Kapillar-Leak-Syndrom beobachtet wurden. Parallel nimmt Rocket den Austausch mit der US-Zulassungsbehörde FDA auf, um den regulatorischen Weg für die Behandlung weiterer Patienten sowie die
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