Rocket Pharmaceuticals Aktie: Goldman Sachs hebt Rating auf Neutral an

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Goldman Sachs sieht weniger klinisches und regulatorisches Risiko

Goldman-Sachs-Analyst Richard Law hat Rocket Pharmaceuticals von „Sell“ auf „Neutral“ hochgestuft. Das Kursziel steigt von 3 auf 4 US-Dollar. Anlass ist das Update des Unternehmens zu RP-A501, einer Gentherapie in der Entwicklung gegen die seltene Danon-Krankheit. Die aktualisierten Studiendaten und die Abstimmung mit der US-Arzneimittelbehörde FDA geben dem Entwicklungsprogramm nach Einschätzung des Analysten eine klarere klinische und regulatorische Perspektive.

Analysten-Einordnung: Dies deutet darauf hin, dass Goldman Sachs das Risiko eines unklaren Zulassungspfads geringer bewertet als zuvor. Die Hochstufung auf „Neutral“ ist jedoch keine Kaufempfehlung: Der Analyst bleibt skeptisch, ob Rocket das langfristige Umsatzpotenzial von 1 bis 2 Milliarden US-Dollar tatsächlich erreichen kann. Für Anleger bleibt damit die klinische Umsetzung zentral; die möglichen Spitzenumsätze sind Unternehmensangaben und keine gesicherten Erlöse.

Phase-2-Studie: definierte Erfolgsschwelle, aber begrenzte Patientenzahl

Die mit der FDA abgestimmte zulassungsrelevante Phase-2-Auswertung umfasst 12 männliche Patienten, die RP-A501 in einer neu kalibrierten Dosis und als kommerziell hergestelltes Präparat erhalten. Die ersten drei behandelten Patienten zählen zu dieser Gruppe. Für einen Studienerfolg müssen mindestens 7 der 12 Patienten nach zwölf Monaten beide primären Kriterien erfüllen: eine LAMP2-Expression im Herzmuskel von mindestens Grad 1 sowie eine Verringerung des linksventrikulären Massenindex um mindestens 10 Prozent gegenüber dem Ausgangswert.

Die drei Patienten mit der angepassten Dosis beendeten laut Unternehmen die anfängliche Beobachtungsphase ohne klinische oder laborchemische Hinweise auf thrombotische Mikroangiopathie oder Kapillarlecksyndrom. Diese Sicherheitsbeobachtungen sind vorläufig; die Nachbeobachtung läuft weiter. Beim ursprünglichen Dosierungsschema waren Sicherheitsprobleme aufgetreten, darunter thrombotische Mikroangiopathie und eine tödliche schwerwiegende Nebenwirkung. Sie führten zu einer Dosisanpassung, einem überarbeiteten Immunmodulationsschema und verstärkter Sicherheitsüberwachung.

Langzeitdaten und Finanzierung

In der Hauptauswertung der Phase 1 zeigten alle sechs Patienten nach rund zwölf Monaten eine LAMP2-Expression im Herzmuskel und eine mindestens zehnprozentige Verringerung des linksventrikulären Massenindex. Bei einer Nachbeobachtung von etwa drei bis sieben Jahren lag dieser Index bei fünf der sechs Patienten unter dem Ausgangswert. Diese Ergebnisse liefern Hinweise auf eine anhaltende biologische Wirkung, ersetzen aber nicht den Wirksamkeitsnachweis in der laufenden zulassungsrelevanten Studie.

Zusätzlich hat Rocket eine Kreditfazilität mit Hercules Capital über bis zu 150 Millionen US-Dollar vereinbart. Das Unternehmen will damit die RP-A501-Studie und weitere Programme unterstützen. Laut den vorliegenden Angaben soll die Finanzierung die Geschäftstätigkeit bis ins dritte Quartal 2028 absichern; die tatsächliche Verfügbarkeit hängt von den Bedingungen der Kreditvereinbarung ab.

Fazit & Ausblick

Rocket rechnet damit, die Behandlung der zwölf Patienten bis Mitte 2027 abzuschließen und die wichtigsten Studiendaten Mitte 2028 vorzulegen. Eine Einreichung des Zulassungsantrags für ein beschleunigtes Verfahren ist für Ende 2028 in Aussicht gestellt. Für Anleger sind bis dahin vor allem die Sicherheit der angepassten Dosis und das Erreichen der definierten Wirksamkeitsschwelle entscheidend.