Regeneron Pharmaceuticals Aktie: Pasatru zeigt nach 84 Wochen anhaltende Wirkung bei FOP
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Goldesel Kompakt
Das Wichtigste in Kürze
- Regenerons Phase-3-Studie OPTIMA zeigt bei Erwachsenen mit FOP nach 84 Wochen keine neuen Knochenherde unter Pasatru gegenüber neun unter Placebo.
- Ärztlich beurteilte Krankheitsschübe waren ebenfalls seltener, besonders in der 10-mg/kg-Gruppe.
- Das Sicherheitsprofil blieb laut Unternehmen vergleichbar mit Woche 56; Haut- und Weichteilinfektionen traten dosisabhängig häufiger auf.
- Eine Studie bei Kindern und Jugendlichen soll noch in diesem Jahr beginnen; ein EU-Zulassungsantrag wird geprüft.
Marktanalyse & Details
Langzeitdaten aus OPTIMA
Regeneron hat beim Jahreskongress der American Society for Bone and Mineral Research die 84-Wochen-Ergebnisse der Phase-3-Studie OPTIMA zu Pasatru (Garetosmab-grts) vorgestellt. Die globale, placebokontrollierte Studie untersuchte 63 Erwachsene mit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), einer seltenen Erkrankung, bei der sich zusätzliches Knochengewebe außerhalb des Skeletts bilden kann. 58 Teilnehmende schlossen die verblindete Verlängerungsphase bis mindestens Woche 84 ab.
Zwischen Woche 56 und Woche 84 wurden bei den mit Pasatru behandelten Teilnehmenden keine neuen heterotopen Ossifikationsherde festgestellt; in der Placebogruppe waren es neun. Auch die Zahl der ärztlich beurteilten Krankheitsschübe lag unter Behandlung niedriger: Gemeldet wurden ein Schub bei 10 mg/kg, 14 bei 3 mg/kg und 17 unter Placebo. Bei einem zuvor in der 3-mg/kg-Gruppe erfassten Herd war der Befund in Woche 84 nicht mehr nachweisbar.
Sicherheit und Zulassungsstatus
Das Sicherheitsprofil über 84 Wochen entsprach nach Unternehmensangaben weitgehend den Beobachtungen nach 56 Wochen. Haut- und Weichteilinfektionen nahmen dosisabhängig zu, klangen jedoch unter weiterer Behandlung ab; deswegen brach niemand die Studie ab. Todesfälle wurden nicht berichtet. Als häufige unerwünschte Ereignisse in der Verlängerungsphase nennt Regeneron Akne bei 10 mg/kg und Nasenbluten bei 3 mg/kg. Die Behandlung war in den USA bereits auf Grundlage der 56-Wochen-Daten zugelassen. Ein Zulassungsantrag in Europa befindet sich laut vorliegenden Angaben in Prüfung.
Analysten-Einordnung: Die 84-Wochen-Daten stützen die Annahme, dass Pasatru die Neubildung von Knochenherden und Krankheitsschübe längerfristig begrenzen kann. Für Anleger ist dabei nicht nur die anhaltende Wirksamkeit relevant, sondern auch das dosisabhängige Auftreten von Infektionen, das bei der Nutzen-Risiko-Abwägung und möglichen Behandlungsempfehlungen eine Rolle spielt. Die Ergebnisse stammen allerdings aus einer kleinen Patientengruppe; sie erlauben keine sichere Aussage über den späteren kommerziellen Erfolg oder die Wirkung in einer breiteren Population. Die Regeneron-Aktie notierte am 12. Oktober an der Lang-&-Schwarz-Exchange bei 685,20 Euro und lag an diesem Tag 4,05 Prozent im Plus. Ein direkter Zusammenhang mit den Studiendaten lässt sich daraus nicht ableiten.
Fazit & Ausblick
Der nächste wichtige Entwicklungsschritt ist OPTIMA 2, eine geplante Phase-3-Studie bei Kindern und Jugendlichen mit FOP, die noch im Laufe des Jahres starten soll. Zudem bleibt die Prüfung des europäischen Zulassungsantrags ein regulatorischer Meilenstein. Für die Einordnung von Pasatru werden dabei weitere Daten zur Sicherheit und zur Dauerhaftigkeit des Effekts entscheidend sein.
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