AstraZeneca: Eplontersen verfehlt primären Endpunkt in ATTR-CM-Studie
Kurzüberblick
- Die CARDIO-TTRansform-Studie von AstraZeneca und Ionis zu Eplontersen verfehlte ihren primären Wirksamkeitsendpunkt.
- Im kombinierten Endpunkt wurden 381 Ereignisse bei 210 Eplontersen-Patienten und 392 Ereignisse bei 231 Placebo-Patienten erfasst.
- Eplontersen unterdrückte die Bildung des TTR-Proteins bis Woche 140, doch dieser pharmakodynamische Effekt reichte nicht für den primären klinischen Nachweis.
- Die Nachricht steht einem positiven Phase-III-Ergebnis von Tezspire bei eosinophiler Ösophagitis und dem Start einer weiteren Datroway-Studie gegenüber.
Marktanalyse & Details
Primärer Endpunkt nicht erreicht
AstraZeneca und Ionis Pharmaceuticals haben mit Eplontersen in der Phase-III-Studie CARDIO-TTRansform den primären Wirksamkeitsendpunkt nicht erreicht. Untersucht wurden Patienten mit transthyretinvermittelter amyloider Kardiomyopathie (ATTR-CM).
Der primäre Endpunkt kombinierte kardiovaskuläre Todesfälle mit wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen. In der Eplontersen-Gruppe traten 381 Ereignisse bei 210 Patienten auf, verglichen mit 392 Ereignissen bei 231 Patienten unter Placebo. Aus diesen Angaben lässt sich zwar eine numerisch niedrigere Ereigniszahl im Wirkstoffarm ableiten; entscheidend ist jedoch, dass das vorab definierte Wirksamkeitsziel der Studie insgesamt verfehlt wurde.
Biologischer Effekt bestätigt, klinischer Nutzen bleibt offen
Eplontersen führte bis Woche 140 zu einer anhaltenden Unterdrückung des zirkulierenden Serum-TTR. Dieser Befund entsprach der erwarteten Wirkung der TTR-Genstilllegung und wurde als vorab definierter explorativer Endpunkt ausgewertet. Die Daten zeigen damit, dass der Wirkstoff seinen molekularen Ansatz umsetzt. Ein überzeugender Nachweis, dass sich dieser Effekt in weniger schwerwiegenden kardiovaskulären Ereignissen oder Todesfällen niederschlägt, wurde mit dem primären Endpunkt jedoch nicht erbracht.
Analysten-Einordnung: Dies deutet darauf hin, dass die weitere Entwicklung von Eplontersen im ATTR-CM-Markt vor einer erheblichen Bewährungsprobe steht. Für AstraZeneca bedeutet diese Entwicklung einen Rückschlag in einem wichtigen Forschungsfeld, auch wenn die Pipeline des Konzerns breiter aufgestellt ist. Positiv bleibt, dass Tezspire in der CROSSING-Studie bei eosinophiler Ösophagitis statistisch signifikante und klinisch relevante Verbesserungen zeigte. Zudem startete mit TROPION-Urothelial04 eine weitere Phase-III-Studie zu Datroway im Blasenkrebs. Diese Erfolge können den negativen Studienimpuls abfedern, ersetzen aber keinen positiven klinischen Wirksamkeitsnachweis für Eplontersen.
Pipeline und Analystenstimme
Die jüngsten Unternehmensmeldungen zeichnen ein gemischtes Bild: Tezspire erfüllte in der Phase-III-Studie beide ko-primären sowie wichtige sekundäre Endpunkte, während AstraZeneca und Daiichi Sankyo die erste Behandlung in der adjuvanten TROPION-Urothelial04-Studie verabreichten. Bei der Bewertung des Konzerns verwies CICC zuletzt auf die Stärke der Pipeline sowie mögliche Wachstumsimpulse durch etablierte Produkte wie Imfinzi und Enhertu und vergab ein Outperform-Rating.
Für Anleger rückt damit die Qualität der einzelnen Wachstumstreiber stärker in den Fokus. Bei AstraZeneca ist nicht nur die Zahl neuer Projekte entscheidend, sondern auch, ob Studien in großen Indikationen einen belastbaren klinischen Nutzen und später eine Zulassung ermöglichen.
Fazit & Ausblick
Das Scheitern des primären Endpunkts in CARDIO-TTRansform belastet die Perspektiven von Eplontersen bei ATTR-CM, obwohl die erwartete TTR-Suppression nachgewiesen wurde. Weitere Details sollen auf dem Kongress der European Society of Cardiology vorgestellt werden. Anleger sollten außerdem auf regulatorische Updates zu Tezspire und Datroway sowie auf die vollständigen Studiendaten zu Eplontersen achten.
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