Ultragenyx verliert 45 % nach Angelman-Fehlschlag – Analysten senken Kursziele
Kurzüberblick
- Ultragenyx verfehlt in der Phase-3-ASPIRE-Studie zu GTX-102 bei Angelman-Syndrom beide zentralen Wirksamkeitsziele.
- Das Unternehmen prüft die Zukunft des Apazunersen-Programms und plant erhebliche Kostensenkungen.
- JPMorgan, Baird und Evercore ISI stufen die Aktie ab und reduzieren ihre Kursziele deutlich; Jefferies bleibt bei Buy.
- Der Fokus verschiebt sich auf Crysvita, das neu zugelassene Genglycos und die ausstehende Entscheidung zu UX111.
Marktanalyse & Details
ASPIRE-Studie verfehlt beide Wirksamkeitsziele
Die Phase-3-Studie ASPIRE von Ultragenyx zu GTX-102, auch Apazunersen genannt, hat weder den primären noch den wichtigen sekundären Endpunkt erreicht. Beim primären Ziel, der Veränderung des Bayley-4-Cognitive-Raw-Scores gegenüber dem Ausgangswert, zeigte sich kein ausreichender Behandlungseffekt. Auch beim sekundären Endpunkt, der Netto-Responserate im Multidomain Responder Index, blieb die Therapie ohne überzeugenden Vorteil gegenüber der Kontrollgruppe.
Nach Angaben des Unternehmens waren die randomisierten Gruppen zu Studienbeginn gut vergleichbar. Dennoch ergaben sich weder beim Bayley-4-Kognitionstest noch beim Multidomain Responder Index relevante Unterschiede. Das beobachtete Sicherheitsprofil stimmte dagegen mit den Ergebnissen früherer Phase-1/2-Studien überein. GTX-102 sollte die Expression von UBE3A-AS blockieren und damit die normalerweise stummgeschaltete väterliche Kopie des UBE3A-Gens aktivierbar machen.
Analysten reagieren mit drastischen Kurszielsenkungen
Der Studienrückschlag löste eine breite Neubewertung der Aktie aus. Die veröffentlichten Einschätzungen zeigen dabei eine ungewöhnlich große Kurszielspanne:
- JPMorgan stufte Ultragenyx von Overweight auf Neutral ab und senkte das Kursziel von 80 auf 36 US-Dollar.
- Baird wechselte von Outperform auf Neutral und reduzierte das Kursziel von 40 auf 16 US-Dollar.
- Evercore ISI nahm die Einstufung von Outperform auf In-Line zurück und senkte das Kursziel von 34 auf 16 US-Dollar.
- Jefferies hält an Buy fest, kappte das Kursziel jedoch von 77 auf 28 US-Dollar.
- William Blair stufte die Aktie von Outperform auf Market Perform ab.
Besonders kritisch fällt ins Gewicht, dass die Analysten nicht nur den kurzfristigen Studienwert abschreiben, sondern auch die begrenzte Pipeline und die Unsicherheit über das langfristige Wachstum thematisieren. JPMorgan sieht im kommerziellen Geschäft weiterhin einen fundamentalen Wert im mittleren 20-Dollar-Bereich je Aktie. Baird verweist dagegen auf die unklare kommerzielle Lebensdauer von Crysvita und die geringe Zahl kurzfristiger Pipeline-Katalysatoren.
Analysten-Einordnung: Dies deutet darauf hin, dass der Markt Ultragenyx künftig deutlich stärker als kommerzielles Biotech-Unternehmen mit begrenzter Pipeline bewertet und weniger als breit diversifizierten Wachstumstitel. Für Anleger bedeutet diese Entwicklung, dass die operative Umsetzung bei bestehenden und neuen Produkten wichtiger wird, während der gescheiterte ASPIRE-Test einen wesentlichen Teil des bisherigen Risiko-Chance-Profils beseitigt. Die verbleibende Kurszielspanne zeigt zudem, wie stark die Bewertung von den Annahmen zu Markteinführung, Kostenkontrolle und regulatorischem Erfolg abhängt.
Unternehmen prüft Programm und verschärft Kostenkontrolle
Ultragenyx will das Apazunersen-Programm angesichts der ASPIRE-Ergebnisse neu bewerten und anschließend über dessen Fortführung oder Beendigung entscheiden. Zusätzlich sollen die geplanten Aktivitäten überprüft und erhebliche Ausgabensenkungen umgesetzt werden. Gleichzeitig will das Unternehmen sein wachsendes kommerzielles Geschäft weiter unterstützen.
Die wirtschaftliche Basis bilden vor allem etablierte und neuere Produkte. Crysvita bleibt der zentrale kommerzielle Pfeiler, während Genglycos für Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia bereits zugelassen ist. Für UX111 zur Behandlung von MPS IIIA steht noch im September eine wichtige regulatorische Entscheidung an. Mehrere Analysten sehen in UX111 einen möglichen Werttreiber, warnen aber davor, dass neue Produkte Zeit benötigen, um den Vertrauensverlust an der Börse auszugleichen.
Hoher medizinischer Bedarf, aber begrenzte Visibilität
Das Angelman-Syndrom ist eine seltene neurogenetische Erkrankung mit schätzungsweise rund 60.000 Betroffenen in kommerziell erschließbaren Regionen. Zugelassene Therapien stehen derzeit nicht zur Verfügung. Der medizinische Bedarf ist daher hoch, doch der ASPIRE-Fehlschlag belastet auch die Perspektiven weiterer GTX-102-Programme. William Blair sieht negative Auswirkungen auf die Aurora-Studie und hält selbst bei einem positiven Ergebnis eine schwierige Kommerzialisierung wegen der kleinen Zielpopulation für möglich.
Fazit & Ausblick
Im Mittelpunkt stehen nun die Entscheidung über Apazunersen, konkrete Kostensenkungen und die regulatorische Entscheidung zu UX111. Anleger sollten außerdem beobachten, ob Genglycos und UX111 das kommerzielle Wachstum ausreichend beschleunigen können, um die geschwächte Pipeline und die hohe Kostenbasis auszugleichen. Kurzfristig dürfte die Aktie daher stark auf regulatorische Nachrichten, Angaben zur Kapitaldisziplin und neue Hinweise zur Zukunft von GTX-102 reagieren.
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