Ultragenyx fällt nach Phase-3-Flop bei Angelman: Evercore senkt Kursziel auf 16 Dollar

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Marktanalyse & Details

Phase-3-Studie verfehlt primäre und sekundäre Ziele

Die Aspire-Studie zu Apazunersen, auch GTX-102 genannt, erreichte weder den primären Endpunkt noch den wichtigen sekundären Endpunkt. Weder beim Bayley-4-Kognitionswert noch beim Multidomain Responder Index zeigten sich belastbare Unterschiede zwischen der behandelten Gruppe und der Kontrollgruppe.

Auch bei der Netto-Responder-Rate und den durchschnittlichen Veränderungen der fünf im MDRI zusammengefassten Einzelendpunkte ergab sich kein überzeugender Wirksamkeitsnachweis. Die randomisierten Gruppen waren zu Studienbeginn vergleichbar und entsprachen damit den in Phase 2 untersuchten Patientengruppen. Das reduziert die Wahrscheinlichkeit, dass die Enttäuschung allein auf eine unausgewogene Studienpopulation zurückzuführen ist.

Analysten korrigieren Bewertung deutlich

• Evercore ISI stufte die Aktie von Outperform auf In Line ab und reduzierte das Kursziel von 34 auf 16 Dollar.
• William Blair wechselte von Outperform auf Market Perform. Die Bank sieht zudem negative Folgewirkungen für die Aurora-Studie bei weiteren Angelman-Genotypen.
• William Blair erwartet selbst bei einem positiven Aurora-Ergebnis schwierige Kommerzialisierungsbedingungen, weil die adressierbare Patientengruppe begrenzt ist.

Analysten-Einordnung: Dies deutet darauf hin, dass der gescheiterte Angelman-Ansatz nicht nur einen einzelnen Pipeline-Rückschlag darstellt, sondern die mittelfristige Wachstumsstory von Ultragenyx belastet. Evercore verweist zusätzlich auf die hohe Kostenbasis, den langfristig absehbaren Exklusivitätsverlust bei Crysvita und die Abhängigkeit von systemischen Gentherapien der ersten Generation mit vergleichsweise kleinen kommerziellen Märkten. Für Anleger bedeutet diese Entwicklung, dass die Bewertung stärker von den bestehenden kommerziellen Produkten und wenigen verbleibenden Pipeline-Projekten abhängt.

Unternehmen stellt Kosten und Pipeline auf den Prüfstand

Ultragenyx will den weiteren Verbleib des Apazunersen-Programms angesichts des Studienausgangs bewerten. Gleichzeitig sollen die geplanten Aktivitäten überprüft und erhebliche Ausgabenkürzungen umgesetzt werden. Der kommerzielle Geschäftsbetrieb soll dabei weiter unterstützt werden.

Als stabilisierende Faktoren nennt das Unternehmen das wachsende kommerzielle Geschäft, die jüngste Zulassung von Genglycos zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia, die mögliche Zulassung von UX111 beim Sanfilippo-Syndrom sowie die Expansion bestehender Produkte in weitere Regionen. Bei Genglycos zeigten 96-Wochen-Daten eine durchschnittliche Verringerung des täglichen Maisstärkebedarfs um 61 Prozent bei erhaltener Blutzuckerkontrolle. 33 Prozent der ursprünglich behandelten Patienten und 42 Prozent der später behandelten Patienten konnten die nächtliche Maisstärkegabe vollständig absetzen.

Ultragenyx hält trotz des Rückschlags an dem Ziel fest, im Jahr 2027 profitabel zu werden. Ob die angekündigten Einsparungen dafür ausreichen, dürfte wesentlich von ihrer Größenordnung, dem Umsatzbeitrag der zugelassenen Produkte und dem Ausgang der noch offenen Zulassungsprozesse abhängen.

Fazit & Ausblick

Der Aspire-Fehlschlag nimmt Ultragenyx einen wichtigen Wachstumstreiber und erhöht den Druck auf das Management, die Kostenbasis schnell anzupassen. Kurzfristig stehen die Entscheidung über Apazunersen, der Umfang des Sparprogramms und die weitere Entwicklung von UX111 im Mittelpunkt. William Blair sieht für die kommenden zwölf Monate keine entscheidenden Werttreiber; damit bleibt die Aktie vorerst stark von operativen Fortschritten im kommerziellen Geschäft abhängig.