Ultragenyx-Aktie stürzt nach Angelman-Studie ab: Analysten senken Ratings
Kurzüberblick
- Ultragenyx verfehlte mit apazunersen (GTX-102) in der Phase-3-Studie Aspire beide zentralen Wirksamkeitsziele beim Angelman-Syndrom.
- Die Aktie fiel am 2. September nach den Studiendaten um 45 Prozent auf 14,50 US-Dollar.
- Das Unternehmen prüft die Zukunft des Programms und kündigt erhebliche Ausgabenkürzungen an.
- Evercore ISI und William Blair stuften Ultragenyx von Outperform auf neutrale Bewertungen zurück.
Marktanalyse & Details
Studienfehlschlag belastet die Pipeline
Ultragenyx teilte mit, dass die Phase-3-Studie Aspire zu apazunersen beim Angelman-Syndrom weder den primären Endpunkt noch den wichtigen sekundären Endpunkt erreicht hat. Weder beim Bayley-4-Rohwert für kognitive Fähigkeiten noch beim Multidomain Responder Index zeigten sich ausreichende Unterschiede zwischen der behandelten Gruppe und der Kontrollgruppe.
Die randomisierten Gruppen waren zu Studienbeginn vergleichbar. Zudem bestätigten die Ergebnisse keinen Wirksamkeitstrend bei der Nettoansprechrate oder den durchschnittlichen Veränderungen der fünf im MDRI enthaltenen Einzelendpunkte. Damit ist nicht lediglich ein einzelner Messwert hinter den Erwartungen zurückgeblieben; die Studie liefert insgesamt keine belastbare Bestätigung des erwarteten Behandlungseffekts.
Unternehmen reagiert mit Kostenkontrolle
Ultragenyx will nun die weitere Entwicklung und mögliche Auslizenzierung beziehungsweise Einstellung des apazunersen-Programms prüfen. Parallel sollen die geplanten Aktivitäten neu bewertet und erhebliche Ausgabenkürzungen umgesetzt werden. Das Management will dabei das wachsende kommerzielle Geschäft weiter unterstützen.
- Genglycos erzielte nach 96 Wochen eine durchschnittliche Verringerung des täglichen Maisstärkebedarfs um 61 Prozent bei aufrechterhaltener Blutzuckerkontrolle.
- 33 Prozent der ursprünglich behandelten Patienten und 42 Prozent der später gewechselten Patienten konnten die nächtliche Maisstärkegabe vollständig absetzen.
- Weitere Werttreiber sind die mögliche Zulassung von UX111 beim Sanfilippo-Syndrom sowie die Expansion bestehender Produkte in neue Regionen.
Analysten-Einordnung
Analysten-Einordnung: Evercore ISI stufte Ultragenyx von Outperform auf In Line zurück und senkte das Kursziel von 34 auf 16 US-Dollar. Die Analyse verweist neben dem klaren Scheitern der Angelman-Studie auf die hohe Kostenlast, den möglichen Verlust der Exklusivität von Crysvita in etwa zehn Jahren und die Abhängigkeit des Wachstums von systemischen Gentherapien der ersten Generation mit AAV8- oder AAV9-Vektoren in vergleichsweise kleinen Märkten.
William Blair nahm die Einstufung ebenfalls von Outperform auf Market Perform zurück. Nach Einschätzung des Hauses verschärfen die Aspire-Daten auch das Risiko für die Aurora-Studie mit anderen Angelman-Genotypen. Selbst ein positives Aurora-Ergebnis könnte wegen der begrenzten Zielpopulation nur schwer in ein großes kommerzielles Geschäft überführt werden.
Für Anleger bedeutet diese Entwicklung, dass Ultragenyx kurzfristig stärker auf die Qualität und das Wachstum des bestehenden Produktgeschäfts sowie auf eine glaubwürdige Kostenkontrolle angewiesen ist. Dies deutet darauf hin, dass die gescheiterte Angelman-Studie den Bewertungsfokus von einem möglichen Pipeline-Durchbruch hin zu Cash-Disziplin, Zulassungsfortschritten und der Skalierbarkeit der kommerziellen Produkte verschiebt.
Fazit & Ausblick
Im Mittelpunkt stehen nun die Entscheidung über apazunersen, der konkrete Umfang der Ausgabenkürzungen und die weiteren Daten zu Aurora und UX111. William Blair sieht für die kommenden zwölf Monate keine wichtigen wertsteigernden Meilensteine. Ultragenyx hält dennoch an dem Ziel fest, auf Basis des kommerziellen Geschäfts im Jahr 2027 profitabel zu werden.
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