Alnylam Pharmaceuticals Aktie: Brezosiran senkt Huntington-Biomarker in Phase 1b deutlich
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Das Wichtigste in Kürze
- Alnylam meldet positive erste Phase-1b-Daten für den RNAi-Wirkstoff Brezosiran gegen die Huntington-Krankheit.
- In der höchsten bislang ausgewerteten Dosisgruppe sank das mutierte Huntingtin-Protein im Nervenwasser nach drei Monaten im Mittel um 60 bis 64 Prozent.
- Bei einem einzelnen Teilnehmer wurde eine Senkung von bis zu 83 Prozent beobachtet; erste Sicherheitsdaten reichen bis zu zwölf Monate.
- Eine zulassungsrelevante placebokontrollierte Studie ist vorbehaltlich regulatorischer Abstimmung für 2027 geplant.
Marktanalyse & Details
Deutliche Wirkung auf den Krankheitsmarker
Alnylam präsentierte die ersten Ergebnisse der laufenden Phase-1b-Studie zu Brezosiran beim Clinical Research Congress des European Huntington’s Disease Network 2026 in Krakau. Der Wirkstoff, der gemeinsam mit Regeneron Pharmaceuticals entwickelt wird, soll die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins mithilfe der RNA-Interferenz-Technologie verringern.
Über die ersten fünf Kohorten hinweg zeigte sich eine dosisabhängige Senkung des mutierten Huntingtin-Proteins im Liquor. In der höchsten bisher untersuchten Dosisgruppe lag der mittlere Rückgang gegenüber dem Ausgangswert nach drei Monaten bei 60 bis 64 Prozent. Der stärkste bei einem einzelnen Teilnehmer gemessene Rückgang betrug 83 Prozent. Die Zielwirkung wurde mit zwei unabhängigen Messverfahren bestätigt.
Sicherheit und nächste Entwicklungsphase
Für einen Teil der Teilnehmer liegen Beobachtungen über bis zu zwölf Monate vor. Alnylam berichtet dabei von einem bislang ermutigenden Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. In den vorgelegten Daten wurden keine dosisabhängigen Anstiege von Entzündungsmarkern im Liquor oder des Neurofilament-Leichtketten-Proteins sowie keine dosisabhängige Zunahme des Hirnventrikelvolumens festgestellt.
Teilnehmer, die die Voraussetzungen erfüllen, können in eine offene Verlängerungsstudie wechseln. Dort soll Brezosiran über bis zu 36 Monate alle sechs Monate verabreicht werden, um Langzeitsicherheit, anhaltende Zielwirkung und erste Hinweise auf den Krankheitsverlauf zu untersuchen. Die beobachtete Dauer der Biomarker-Senkung lässt laut Unternehmen ein zweimal jährliches Dosierungsschema für die weitere Entwicklung als Möglichkeit erscheinen.
Analysten-Einordnung: Die ausgeprägte und dosisabhängige Senkung des Krankheitsmarkers ist ein positives Signal für die biologische Wirkung von Brezosiran. Sie belegt jedoch noch nicht, dass der Wirkstoff den Verlauf der Huntington-Krankheit verlangsamt oder klinische Symptome verbessert. Für Anleger bedeutet diese Entwicklung einen wichtigen Fortschritt in der klinischen Prüfung, während der entscheidende Wirksamkeitsnachweis erst in einer kontrollierten Studie erbracht werden muss.
Fazit & Ausblick
Alnylam plant, vorbehaltlich der Abstimmung mit den zuständigen Behörden, 2027 eine placebokontrollierte zulassungsrelevante Studie zu starten. Im Mittelpunkt wird stehen, ob Brezosiran bei Erwachsenen mit Huntington-Krankheit tatsächlich das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen kann. Bis dahin bleiben Langzeitdaten aus der Verlängerungsstudie und der geplante Studienbeginn wichtige nächste Meilensteine.
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